Este artículo apareció en «Le Chaînon – la revue des associations de patients et de proches», N°52 en septiembre de 2020.

Las investigaciones realizadas por la profesora Sandy Tubeuf y la doctora Setti Rais (Louvain Institute of Data Analysis and Modeling in Economics and Statistics) sobre los retos económicos en el contexto de las enfermedades raras demuestran que, si bien la regulación en materia de medicamentos huérfanos ha propiciado un aumento del número de ensayos clínicos y de publicaciones científicas sobre las enfermedades raras, este incremento ha tenido, no obstante, al menos dos efectos perversos:

• La inversión en investigación y desarrollo beneficia principalmente a las enfermedades raras que aparecen en la edad adulta, y las enfermedades raras que afectan a la primera infancia son las que menos inversión reciben, a pesar de que una de cada dos enfermedades raras afecta a niños pequeños ;
• Aunque hay más medicamentos huérfanos en el mercado, los elevadísimos precios que cobran las empresas farmacéuticas son un obstáculo para el acceso efectivo a estos medicamentos.

Para superar estas dificultades, estos autores recomiendan, en primer lugar, que se fomente realmente la investigación mediante la creación y puesta en común de bases de datos que permitan avanzar realmente en el conocimiento de las enfermedades raras.

En segundo lugar, los autores insisten en la necesidad de aumentar la coordinación y, por tanto, el poder de negociación de los responsables políticos frente a los fabricantes, con el fin de equilibrar el reparto de los riesgos de desarrollo de los medicamentos y negociar mejor sus precios.

En tercer y último lugar, para reducir el afán de lucro de los industriales, los investigadores abogan por precios más justos, fruto de una mayor transparencia de los costes de investigación y desarrollo y de la consideración del bien común de la sociedad.

Profesor Sandy Tubeuf, Economía de la Salud, UCL y Romain ALDERWEIRELDT, Fundación 101 Genomas

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https://www.regardseconomiques.be/index.php/index.php?option=com_reco&view=article&cid=198.

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