1. Pouvez-vous vous présenter ?

Mon nom est Ludivine Verboogen, j’ai fondé la F101G avec mon mari Romain Alderweireldt et je suis la maman d’Aurélien qui est atteint du syndrome de Marfan.

2. Pouvez-vous nous expliquer en quoi consiste le Projet 101 Génomes Marfan ?

Le P101GM consiste à mettre en place une plateforme bio-informatique qui croise les données phénotypiques c’est-à-dire le dossier médical complet des patients et les données génomiques c’est-à-dire la cartographie génétique complète d’une cohorte de 101 patients atteints du syndrome de Marfan.

En croisant ces données, on espère pouvoir mieux expliquer la variabilité de la maladie qui est énorme et éventuellement identifier des gènes protecteurs dont on pourrait essayer de reproduire les effets par des médicaments. Je vais donner un exemple concret : on prend deux individus atteints du syndrome de Marfan qui ont la même mutation mais ils ont des atteintes très différentes, l’un est très légèrement atteint et l’autre est gravement atteint. En étudiant leur cartographie génétique complète donc leur génome, on peut se rendre compte que, chez celui qui est peu atteint, il y a un gène qui est actif et qui le protège de la mutation Marfan qui est la même.

Si on arrive à identifier ce gène protecteur et qu’on constate que ce gène protecteur produit telle protéine, on pourrait essayer de créer un médicament reproduisant les effets de cette protéine que l’on donnerait aux patients plus atteints.

3. Pourquoi avez-vous créé(e) la Fondation 101 Génomes ?

À sa naissance, notre fils Aurélien a été diagnostiqué Marfan assez tôt. On s’est rendu compte que des solutions médicales existaient mais mon mari et moi, nous voudrions permettre à tous les patients Marfans d’avoir des conditions de vie meilleures en leur donnant accès à des traitements et des médicaments beaucoup plus tôt dans leur vie – on vise beaucoup les enfants aussi – ce qui pourrait leur permettre d’éviter des chirurgies lourdes notamment du cœur, du dos, des yeux et qui pourrait vraiment permettre d’amoindrir la sévérité de leurs symptômes.

4. Qu’attendez-vous du Projet 101 Génomes Marfan ?

Notre rêve à mon mari et moi, c’est de faire avancer la recherche de 10 ans. Un généticien nous a expliqué qu’en créant cette plateforme, on va mettre à la disposition des chercheurs et des scientifiques une base de données à laquelle ils n’ont pas accès aujourd’hui, ça leur permettrait de faire une avancée de 10 ans dans la recherche.

Du point de vue de la recherche, la maladie de Marfan n’est pas une maladie orpheline car il y a beaucoup de chercheurs qui travaillent sur cette maladie à travers le monde. Cet intérêt des scientifiques s’explique peut-être car il s’agit d’une maladie cardio-vasculaire et que les maladies cardio-vasculaires comptent malheureusement parmi celles qui tuent le plus. Ça peut donc être intéressant d’étudier le syndrome de Marfan pour d’autres maladies également. Ici on met à la disposition des chercheurs, de tous les chercheurs, quel que soit leur pays, leur langue, leur université une base de données à l’accès sécurisé et gratuite.

Certains de ces chercheurs travaillent déjà depuis des années sur le syndrome de Marfan. Une fois qu’ils auront accès à ces nouvelles informations, comme certains d’entre eux savent peut-être déjà ce qu’ils cherchent, ils pourraient avoir la confirmation de leurs intuitions. On rêve que cela puisse permettre de sortir, assez rapidement on l’espère, de nouveaux médicaments.

5. Quels sont pour vous les principaux facteurs clés de la réussite du Projet ?

Nous avons réuni une fantastique équipe de scientifiques, ça c’est fondamental. Ce sont des gens hyper spécialisés. Les deux centres de référence dans le monde pour le syndrome de Marfan sont Gand et Baltimore – qui entretient des liens très étroits avec Anvers. Donc dans notre malheur, nous avons eu la chance d’être en Belgique à proximité de centres hyper spécialisés et hyper compétents dans le domaine. Il faut également une excellente plateforme bio-informatique, on est encore en train de négocier avec des partenaires qui sont à la pointe au niveau des nouvelles technologies. Il faut également une belle communication vis-à-vis de l’extérieur, essayer d’avoir un message simple et accessible car aujourd’hui les nouvelles technologies permettent vraiment d’ouvrir la voie aux médecines personnalisées, de proposer des traitements différents et meilleurs pour soigner les gens. Et évidemment, il faut qu’on lève des fonds pour financer cette plateforme.

Ludivine Verboogen,
Fondatrice de la F101G