Cet article est paru dans “Le Chaînon – la revue des associations de patients et de proches”, N°52 en Septembre 2020.
Les recherches réalisées par le Professeur Sandy Tubeuf et le Docteur Setti Rais (Louvain Institute of Data Analysis and Modeling in Economics and Statistics) sur les enjeux économiques dans le contexte des maladies rares démontrent que, si la règlementation en matière de médicaments orphelins a bien conduit à une augmentation du nombre d’essais cliniques et de publications scientifiques concernant les maladies rares, cette hausse a cependant eu au moins deux effets pervers :
- Les investissements en recherche et développement bénéficient principalement aux maladies rares qui surviennent à l’âge adulte et les maladies rares qui touchent la petite enfance reçoivent les plus faibles investissements alors même qu’une maladie rare sur deux affecte les enfants en bas âge ;
- Même s’il y a plus de médicaments orphelins sur le marché, les prix très élevés demandés par les firmes pharmaceutiques sont un obstacle à l’accès effectif à ces médicaments.
Pour pallier ces difficultés, ces auteurs recommandent, premièrement, de promouvoir réellement la recherche en établissant et en mettant en commun des bases de données qui permettront de faire réellement progresser les connaissances sur les maladies rares.
Deuxièmement, les auteurs insistent sur la nécessité d’accroître la coordination et ainsi le pouvoir de négociation des décideurs politiques par rapport aux industriels pour équilibrer le partage des risques de développement des médicaments et pour mieux négocier leurs prix.
Enfin, troisièmement, pour atténuer l’objectif de profit des industriels, les chercheuses plaident pour l’application de prix plus équitables qui découlerait d’une plus grande transparence des coûts de recherche et de développement et de la prise en compte du bien commun de la société.
Professeur Sandy Tubeuf, Economie de la Santé, UCL et Romain ALDERWEIRELDT, Fondation 101 Génomes
Pour en savoir plus :
https://www.regardseconomiques.be/index.php/index.php?option=com_reco&view=article&cid=198.